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          大眼萌寶患罕見病紫色迷情全身不能動 特效藥一針70萬元

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          疫情高風險國傢

            可愛的大眼萌寶如今隻能在呼吸機支持下延續生命。受訪者供圖

            山東臨沂一戶普通人傢不滿周歲的女兒患上罕見病,全身不能動彈。治療這種罕見病終於有瞭特效藥,可是打一針要花費70萬元,一年需要140萬元。對於傢境貧困以打工維持的這戶人傢,這筆費用是天文數字。

            女嬰名為小心妤,所患疾病叫做脊髓性肌萎縮癥。治療這種疾病的一種名為“諾西那生鈉註射液”的有效治療藥物本月10日剛剛在國內投入使用,全國已有20位患兒註射瞭該藥。一位小患者的母親反映註射後孩子的病情已經有所改善,但和小心妤一樣,也面臨著後續治療資金的困境。

            這種藥物為何如此昂貴?小心妤們面臨的困境能否解決?

            紫牛新聞記者楊志敏見習記者艾陸琦

            人見人愛的大眼萌寶,卻因病渾身不能動彈

            小心妤今年不滿一歲,2018年11月6日,在爸爸劉華媽媽王梅的滿心期待中,出生在山東臨沂市沂水縣。孩子有一雙美麗的大眼睛,真是人見人愛。但沒過幾天,王梅發現瞭異樣,小心妤對聲音似乎不敏感。她把女兒帶去醫院檢查,護士將一個鐵桶扔在地上,發出巨響,小心妤卻沒有任何反應,醫生診斷孩子有聽力障礙。

            盡管如此,小心妤甜美的笑容依然給她的爸媽帶來瞭滿心的喜悅。然而命運又和這個傢庭開瞭一個玩笑,隨著小心妤的成長,王梅又發現她不像別的寶寶那樣常會擺動手腳,最初她以為女兒性格比較安靜,但沒過多久,她察覺小心妤連腿都抬不起來,看起來全身沒有力氣。

            夫妻倆趕緊帶著孩子前往醫院檢查。醫生告訴王梅,孩子得瞭脊髓性肌萎縮癥,簡稱SMA。這是一種罕見病,還沒有特別有效的治愈手段,患兒日後不能自主活動、吞咽困難,甚至影響呼吸。醫生建議王梅和丈夫劉華也去做一下檢查,結果顯示兩人都是此病的隱性基因攜帶者。

            確診病情後,小心妤從2019年8月19日到9月19日在濟南省立醫院重癥監護室裡住院治療瞭一個月。為小心妤診斷的主治醫生孫主任告訴紫牛新聞記者:“小心妤患的脊髓性肌萎縮癥是很嚴重的一種病,不治療的話到2歲孩子就沒瞭。”

             這種罕見病若不治療,多數患兒活不到2歲

            據瞭解,脊髓性肌萎縮癥是一種相對常見的罕見基因病,屬於遺傳性神經肌肉疾病。該病在新生兒中發病率約為1/6000-1/10000。患兒位於脊髓前角和下腦幹中的運動神經元丟失、變性,從而導致嚴重的肌肉萎縮、無力,最終可能喪失行走能力,並出現呼吸、吞咽障礙。不進行治療,大多數患兒無法存活到兩歲。

            脊髓性肌萎縮癥伴有各種並發癥,小心妤還患上肺炎、重度營養不良,並出現心肌損害、上消化道出血等一系列癥狀。9月19日,因為肺炎加重,夫妻倆凌晨又帶著孩私人訂制電影子轉院到瞭首都兒科研究所附屬兒童醫院的呼吸內科住院治療。

            在一個SMA患兒群,劉華王梅夫婦瞭解到治療女兒重病的特效藥“諾西那生鈉註射液”,得知目前在北京、上海、浙江等地的部分國大藥房可以購買。盡管給小心妤治病,讓原本就不富裕的傢庭已經負債累累,但為瞭救孩子,兩人開始瞭漫漫籌錢路。

            10月10日,隨著肺部病情好轉,小心妤出院回到傢中。出院前,醫生叮囑王梅和劉華,脊髓性肌萎縮癥帶來的呼吸和吞咽困難隨時可能危朋友的女朋友韓國2017及孩子生命,傢中一定要備好呼吸機、血氧儀等一系列醫療設備輔助小心妤的生活,王梅和劉華一一記下來準備。

             傢中臥室成病房,醫療儀器擺滿房間

            紫牛新聞記者聯系到王梅時,她正在沂水縣城租的房子裡用生理鹽水給小心妤洗胃。“從北京的醫院回來後,孩子的胃出血情況明顯好瞭很多。”說話時,小心妤在旁邊一直咿咿呀呀地哼叫,王梅溫柔地輕聲哄著女兒,“洗胃的時候她會難受,但又說不出話,我和她爸爸就哄她。”躺在床上的小心妤幾乎不太能動,臉上戴著面罩,用一根管子連接到呼吸機,完成一吸一呼的動作,一雙美麗的大眼睛忽閃忽閃地看向媽媽,這讓王梅更心酸——如果病情加重,孩子的眼睛可能以後也不能動。

            租住的老房子裡,臥室成瞭女兒的病房,進出臥室的人都要戴上口罩,房間裡的床上除瞭擺滿各種女兒喜歡的玩具,其他全是醫療機器。“有呼吸機、吸痰機、霧化儀、血氧儀、咳痰機,這是每天都必須給孩子要用的,還有一次性手套、導管,制氧機還沒買,價格太貴瞭。”王梅掀開小心妤身上的被子,輕輕捏瞭捏女兒的腿,松松的皮膚可以拉起來許多,看起來毫無彈性。

            11個月大的孩子,體重才十來斤。雖然不能說話,但身體實在難受的時候,小姑娘的眼裡也會不停泛著淚花。

            因為女兒身邊一刻也不能離人,王梅和劉華不得不放棄瞭工作,24小時輪換照顧。傢裡沒有收入來源,醫藥費又高昂,但夫妻倆卻始終沒想過放棄。王梅說,從孩子生病到現在已經花瞭20多萬元,“我們現在還在給孩子籌錢準備買特效藥,我們希望她能好起來。”

            特效藥

             “70萬元打一針”到底是什麼藥?

            從人們開始認識SMA後的100年間,全世界對於SMA的治療措施僅限於呼吸三級毛片在線觀看支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法。而科學傢們從未停止探索SMA的治療研究。專門的治療藥物“諾西那生鈉註射液”於2011年開始臨床研究,顯示可提高SMA患者運動功能、提高生存率,改變SMA的疾病進程。

            2016年12月及2017年6月,該藥先後在美國及歐盟獲得孤兒藥資格——用於預防、治療、診斷罕見病的藥品,由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高,很少有制藥企業關註其治療藥物的研發,這類藥因此而得名。

            2018年5月,SMA被列入中國國傢衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》,2018年9月,“諾西那生鈉註射液”作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥,被國傢藥品監督管理局納入優先審評審批程序;2019年2月,該藥通過優先審評審批程序在中國獲批,2019年4月28日在上海上市。10月10日,中國首批3名患兒在上海接受該註射治療。

             註射過該藥的湖南病嬰病情正在改善

            諾曼底登陸湖南省臨湘市長塘鎮有一個名叫黃梓航的男嬰,才11個月大。10月8日轉院到長沙湘雅醫院,10月11日在該院註射瞭諾西那生鈉藥品。

            梓航媽媽告訴紫牛新聞記者,該藥品699700元一支,註射完以後孩子的情況在慢慢改善,原來全身一點都不能動,現在手指和腳趾可以活動一些,還需要慢慢恢復。

          西遊記

            根據治療需要,黃梓航第一年內要打6支藥,傢長隻要出兩支的錢,剩下四支憑發票可以申請援助,但兩支的費用就已經高達140萬元;第二年需要打三支。目前該藥都是在國大藥房付費購買後,由藥房派送員直接送去醫院。

            梓航媽媽介紹,黃梓航本月25日準備註射第二針。除瞭昂貴的藥費,還有住院檢查和還有天武漢解封重癥監護室等各種費用,每天住院費高達四五千元,普通傢庭實在很難維持。目前黃梓航媽媽在輕松籌上發起求助。

             藥商:研發成本高昂,全程冷藏運輸

            為什麼這種藥要70萬元一針?諾西那生鈉註射液的獨傢經銷商、北京國大藥房連鎖公司的工作人員介紹,699700元一支的價格是政府批準的。截至目前,全國已有二十個左右患兒接受該藥的註射治療。

            該工作人員稱,諾西那生鈉註射液價格高的原因有多方面。關鍵因素是該藥屬於專門治療罕見病的進口藥,高端科研團隊、研發周期長(至少十多年)導致的研發費用很高。此外,該藥的存儲運輸條件很苛刻,全程用2-8攝氏度的冷藏箱運輸,運輸途中所有的溫控數據都要通過網絡上傳留檔。

            那麼,患者藥費負擔有沒有可能降下來?上述工作人員表示,國內羅氏和諾華兩傢制藥公司也在lol研制該藥的口服品種,但一到兩年內無法上市。另外據稱,國內已有個別省份可能正在推進該藥進醫保的前期工作——這對患者而言,無疑是個好消息,但遺憾的是,該信息暫時難以證實。